"TÜV" für Gen-Scheren

BZ-Redaktion

Von BZ-Redaktion

Sa, 13. März 2021

Gesundheit & Ernährung

Entwicklung Freiburger Forscher.

Gen-Therapien werden bereits für die Behandlung angeborener Erkrankungen und in der Krebstherapie eingesetzt. Zahlreiche ähnliche Therapien sind derzeit in der Entwicklung. Ob und wie präzise die dabei eingesetzten Gen-Scheren im Erbgut schneiden, konnte bislang nur unzureichend untersucht werden. Wie die Uniklinik mitteilt, haben Freiburger Forscher und Forscherinnen nun ein Auswertungsverfahren entwickelt, mit dem sich erstmals Ort und Umfang fehlerhafter Schnitte und potenziell gefährlicher Umstrukturierungen im Erbgut erkennen lassen. Die Studie wurde im Fachmagazin Cell Stem Cell veröffentlicht.

"Das von uns entwickelte Verfahren ist so etwas wie ein TÜV für Gen-Scheren. Die CAST-Seq-Methode ermöglicht eine Risikobewertung von Gen-Scheren vor der klinischen Anwendung bei Patienten und Patientinnen", wird Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusions- und Gentherapie am Uniklinikum Freiburg, in der Mitteilung zitiert.

Gen-Scheren wie Crispr-Cas schneiden oft nicht nur am gewünschten Ort im Erbgut, sondern auch an anderen Stellen. Man spricht dabei von Off-Target-Effekten. "Wir haben bei allen untersuchten Gen-Scheren Off-Target-Effekte nachgewiesen. Zusätzlich konnten wir erstmals nachweisen, dass es auch zu Umlagerungen ganzer Erbgut-Abschnitte kommt", so Cathomen. Solche Umlagerungen können im schlimmsten Fall zu tumorartigen Zellen führen. Die untersuchten Gen-Scheren befanden sich alle in der präklinischen Testphase. CAST-Seq erlaube künftig die Durchführung genetischer Risikoanalysen, so die Uniklinik.