2015 ist Hassan sieben Jahre alt und dem Tode nahe. Er leidet an einer seltenen Hauterkrankung, der Schmetterlingskrankheit: Sie macht seine Haut so empfindlich wie die Flügel der Insekten. Aufgrund eines Genfehlers fehlt ein Teil des Proteins Laminin-332, das die obere mit der unteren Hautschicht verankert. Als er in die Bochumer Kinderklinik eingeliefert wird, sind 60 Prozent seiner Hautoberfläche zerstört und seine Eltern treffen eine Entscheidung, die ihm das Leben rettet: Gemeinsam mit Kollegen aus Italien wagen die Bochumer Ärzte eine Gentherapie als Heilversuch. Sie isolieren Stammzellen aus Hassans Haut, schleusen das intakte Gen ein und züchten neue, gesunde Haut, die sie dem Jungen in drei Operationen transplantieren – insgesamt 0,85 Quadratmeter. Heute führt Hassan ein weitgehend normales Leben.
Seit dem ersten Gentherapie-Versuch vor fast 30 Jahren hat es immer wieder erstaunliche Erfolge, aber auch Rückschläge und einige Todesfälle gegeben. In diesem Zeitraum führten Forscher 2597 Studien zu Gentherapien durch. Jedes Jahr kommen gerade mehr als 100 neue hinzu. Viele blieben im Versuchsstadium stecken, immerhin aber wurden in Europa seit 2012 vier Gentherapeutika zugelassen. Allein im Jahr 2017 ließ die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA drei gentherapeutische Arzneimittel zu. Wird also der Wunschtraum Gentherapie nun endlich wahr?
Die Idee hinter einer Gentherapie ist bestechend einfach: Vielen Krankheiten liegt ein einziger Genfehler zugrunde, der das entsprechende Protein funktionslos macht. Ersetzt man das fehlerhafte Gen durch ein intaktes, versetzt man die Zellen wieder in die Lage, das Protein korrekt zu ...