"Die Datenlage zu Zolgensma ist extrem dünn"

Elena Kolb

Von Elena Kolb

Mi, 26. Februar 2020

Gesundheit & Ernährung

Bei einer Diskussion in Freiburg ging es auch um die Verlosung des 1,9 Millionen Euro teuren Medikaments / Große Verunsicherung.

Die Kosten von Medikamenten sind ein umstrittenes Thema. Besonders heiß diskutiert wird seit Wochen das derzeit teuerste Medikament der Welt: Eine einmalige Behandlung mit Zolgensma kostet circa 1,9 Millionen Euro. Sie soll gegen die Seltene Erkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) wirken. Im Dezember 2019 kündigte der Schweizer Pharmakonzern Novartis an, 2020 weltweit 100 Behandlungen mit Zolgensma für Kinder bis zu zwei Jahren zu verlosen.

In Deutschland ist Zolgensma noch nicht zugelassen, es wurde bisher nur wenige Male über Härtefallregelungen verabreicht. Die Verlosung von Zolgensma war Thema bei einer Podiumsdiskussion im Freiburger Zentrum für Seltene Erkrankungen am vergangenen Samstag.

"Die Datenlage, auf die wir uns bei Zolgensma berufen, ist extrem dünn. Im Umgang mit Patienten versuchen wir daher, bei einer SMA-Diagnose zuerst zugelassene und bekanntere Behandlungen wie solche mit Spinraza zu empfehlen – und erst, wenn diese nicht anschlagen, Einzelfallanträge für Zolgensma zu stellen", sagt Astrid Pechmann, Funktionsoberärztin an der Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen an der Freiburger Uni-klinik. Sie sieht den großen Hype, den die Verlosung ausgelöst hat, kritisch. Ein positiver Aspekt sei allerdings der große Bekanntheitsgrad, den SMA durch die Debatte erhalte. Mittlerweile hätten sogar niedergelassene Kinderärzte von der vorher eher unbekannten Seltenen Erkrankung gehört – und könnten so in Zukunft schneller reagieren.

Michael Kolodzig von der Deutschen Muskelstiftung sagte, die Verunsicherung unter den Eltern sei groß. Viele würden ihn fragen, ob er nun Zolgensma oder Spinraza empfehle. Er zeigte sich aber zufrieden mit der Entscheidung von Novartis: So werde immerhin 100 Kindern der Zugang zu Zolgensma ermöglicht. "Wir haben es den Vereinigten Staaten zu verdanken, dass wir heute Zugriff zu Zolgensma haben. Dort wurde schon vor zehn Jahren begonnen, mehr öffentliches Geld in die Forschung zu Seltenen Erkrankungen zu investieren", so Kolodzig. Das müsse auch in Deutschland geschehen.

Als einen Katalysator im kommerziellen Sinne sieht Andreas Schaaf die Diskussion. Er ist der geschäftsführender Direktor von Greenovation, einem Freiburger Biopharmazeutika-Hersteller. Für die Entwicklung von Medikamenten werde zum Teil Geld im dreistelligen Millionenbereich benötigt. "Irgendwo muss dieses Geld herkommen", so Schaaf. Vielleicht helfe die Debatte dabei, zu einer politischen Entscheidung zu kommen: Nämlich die Entwicklung von Medikamenten für Seltene Erkrankungen nicht völlig dem Kommerz zu überlassen.

Joachim Boldt, stellvertretender Leiter des Instituts für Ethik und Geschichte der Medizin an der Uni Freiburg, kritisierte die Kommunikation von Novartis als intransparent. Die Entscheidung zur Preisgestaltung habe völlig in der Hand des Konzerns gelegen. Boldt zufolge sollte es hier konkrete Regelungen auf internationaler Ebene geben – formuliert durch die Weltgesundheitsorganisation.