Erfolgreiche Therapie mit der Genschere

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Von dpa

Mo, 02. Dezember 2019

Gesundheit & Ernährung

In Regensburg wurde weltweit erstmals mit Hilfe von Crispr eine Patientin mit Thalassämie behandelt / Kritik an Veröffentlichung.

In Regensburg hat eine Therapie mit der Genschere Crispr/Cas gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Die weltweit erste damit behandelte Thalassämie-Patientin weise seit neun Monaten "normale Blutwerte" auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg mit. Zuvor war die 20-Jährige auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen gewesen.

Die ersten Ergebnisse bewerten die Mediziner positiv. "Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten", sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg. Patienten, die an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden – wenn sich ein passender Spender findet.

"Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert", sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm, der nicht an der Studie beteiligt war. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, ob ausreichend Hämoglobin gebildet wird.

Bei Menschen mit einer Beta-Thalassämie wird nicht ausreichend Sauerstoff über die Blutkörperchen in den Körper transportiert. Bei der Therapie der Uniklinik Regensburg werden Patienten blutbildende Stammzellen entnommen und in einem Labor mit Hilfe des Crispr/Cas9-Verfahrens bearbeitet. Anschließend werden den Patienten diese genveränderten Zellen zugeführt. Die neuen Blutstammzellen beginnen funktionstüchtige Blutzellen zu bilden. Dabei wird kein Gendefekt korrigiert, sondern ein alternatives Gen zur Hämoglobinbildung aktiviert, das im Fötus bereits aktiv war.

Als Forscher freue er sich über diese vorläufigen Ergebnisse sehr, sagte Boris Fehse, der am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf arbeitet. Als Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie sehe er es jedoch als sehr kritisch an, aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten zu veröffentlichen. "Man muss eine bestimmte Zahl von Patienten und eine ausreichend lange Zeit haben, um nachzuweisen, dass eine Therapie funktioniert." Bei der Studie sollen nach Angaben der Universität Regensburg in sechs Studienzentren weltweit insgesamt 45 Patienten mit Beta-Thalassämie aufgenommen werden, die dann über zwei Jahre betreut und nachbeobachtet werden.

Der Uni Regensburg zufolge haben Mediziner in den USA kürzlich die Genscheren bei einer Patientin zur erfolgreichen Therapie der Sichelzellanämie genutzt, einer weiteren Blutkrankheit.

Bislang gebe es mehr als zehn klinische Studien mit Crispr/Cas9 weltweit zu verschiedenen Krankheiten, sagte Fehse. Bei einzelnen Krebs-Immuntherapien habe die Genschere auch in einzelnen Patienten schon Erfolge gezeigt.