Erklär’s mir

Was ist eine seltene Krankheit?

Frauke Wolter

Von Frauke Wolter

Mi, 20. November 2019 um 10:07 Uhr

Erklär's mir

In Ludwigsburg lebt ein kleiner Junge, dem es sehr schlecht gegangen ist. Als er zwei Monate alt war, stellten die Ärzte fest, dass er Muskelschwund hat.

In seinem Rückenmark verkümmern Nervenzellen, sodass er sich immer schlechter bewegen konnte, er hatte auch Probleme zu schlucken und zu atmen. So eine schwere Krankheit, die SMA heißt, haben nur ganz wenige Kinder auf der Welt. Man nennt sie auch seltene Krankheit. In den meisten Fällen haben diese Menschen einen Gendefekt. Gene sind so etwas wie ganz kleine Teile eines Bauplans in uns. Sie tragen Informationen darüber, wie sich der Körper eines Menschen entwickelt. Wenn nun eines oder mehrere Gene nicht vollständig oder anders geformt sind, kann ein Kind sehr krank werden. Es braucht dann eine spezielle Behandlung. Das ist oft schwierig, weil sich nicht so viele Ärzte und Forscher mit seltenen Krankheiten beschäftigen. Auch gibt es nicht immer Medikamente, die helfen können. Gegen Michaels Krankheit gibt es jetzt ein Mittel, bei dem ein verändertes Gen in seinen Körper geschleust wird. Dies zu entwickeln, war sehr aufwendig, weshalb eine Spritze zwei Millionen Euro kostet. Michael hat die Medizin bekommen und zurzeit geht es ihm besser.